Accesul la tratamente inovatoare este esențial pentru pacienții cu boli rare, a transmis vineri ministrul Sănătății, Alexandru Rogobete, într-un mesaj publicat pe Facebook. Oficialul a subliniat importanța extinderii opțiunilor terapeutice pentru afecțiuni rare, dar și pentru boli frecvente care necesită soluții eficiente în lipsa unui răspuns la terapiile clasice.
„Bolile rare nu încep cu simptome clare. Încep cu întrebări. Cu drumuri lungi între specialiști, cu ani în care părinții sau pacienții adulți află mai multe despre limite decât despre soluții. În bolile rare, orice opțiune terapeutică nouă poate schimba povestea unei familii. De aceea, accesul la tratamente moderne devine esențial”, a afirmat ministrul.
Alexandru Rogobete a prezentat o listă de terapii noi introduse în sistemul de sănătate românesc, menționând impactul acestora:
- Vosoritidum – tratament pentru copiii cu acondroplazie, o boală genetică ce afectează dezvoltarea oaselor. Este primul medicament rambursat pentru această afecțiune în România. Studiile indică o creștere suplimentară de până la 9 cm în cinci ani, ceea ce aduce beneficii semnificative în calitatea vieții copiilor.
- Efgartigimodum alfa – indicat în miastenia gravis, boală neurologică autoimună caracterizată prin slăbiciune musculară severă. Este o terapie țintită care ajută la stabilizarea bolii și redarea autonomiei pacienților.
- Berotralstatum – pentru angioedemul ereditar, o afecțiune rară, cu episoade acute și potențial periculoase. Noul tratament oferă o soluție de prevenire pe termen lung, crescând siguranța și reducând anxietatea asociată cu boala.
- Vutrisiranum – utilizat în amiloidoza ereditară cu transtiretină, o boală neurodegenerativă progresivă. Terapia încetinește evoluția bolii și contribuie la menținerea mobilității și funcționalității pacienților.
Ministrul a mai anunțat și extinderea listei de tratamente compensate pentru pacienții cu colită ulcerativă, o afecțiune intestinală cronică frecventă. Filgotinibum devine o opțiune modernă pentru cei care nu au răspuns la terapiile convenționale, oferind șansa de a controla boala și de a reveni la o viață echilibrată.
„Toate sunt răspunsuri pentru oameni care, mult timp, nu au avut alternative și arată că începem să recuperăm acolo unde fiecare lună contează”, a încheiat Alexandru Rogobete, subliniind că în sănătate „lucrăm pentru oameni”.
